تؤثر الأمراض النادرة على الأطفال، ويتوفى 30% من المرضى الذين يعانون من هذه الأمراض النادرة قبل بلوغهم سن الخامسة. والمرض النادر غالبًا ما يسببه خلل جيني يصيب أقل من 5 من أصل 10 أشخاص من الأطفال، ...